A esperança para as ataxias hereditárias dominantes e outras doenças poderá estar nesta técnica: RNAi

O silenciamento de RNA engloba uma série de processos nucleares e citoplasmáticos envolvidos na regulação da expressão gênica a nível póstranscricional, por meio da degradação seqüência-específica de mRNAs alvos ou do bloqueio de sua tradução. O mecanismo é conservado em plantas e animais e possui pelo menos três vias distintas, porém com diversos pontos de sobreposição, envolvidas no silenciamento de seqüências endógenas ou de transgenes. O silenciamento de RNA constitui também um mecanismo eficiente de defesa de plantas contra vírus e retrotransposons. Os vírus atua mcomo indutores e alvos do silenciamento. A produção de RNA de fita dupla, um intermediário do ciclo de replicação de vírus com genoma de RNA, induz o silenciamento direcionado contra seqüências do genoma viral.

Proteínas virais com a capacidade de suprimir o silenciamento de RNA em diferentes pontos da via metabólica já foram identificadas em um grande número de vírus de plantas e mesmo em alguns vírus de animais. A atividade dessas proteínas supressoras pode afetar a via de silenciamento envolvida no controle a expressão de genes do hospedeiro, e em alguns casos esse efeito está associado com a indução de sintomas durante a infecção viral. O estudo do silenciamento de RNA vem criando novas e promissoras possibilidades de controle de doenças virais em plantas e animais, e constitui atualmente uma das áreas de estudo mais ativas da biologia.